Quand j’étais jeune, je voulais être astronaute ou joueur de baseball.
Quand j’ai réalisé que j’avais le mal des transports, j’ai renoncé au projet d’astronaute. Plus tard, j’ai réalisé que je ne pouvais pas frapper une balle courbe.
Aujourd’hui, à 65 ans, après une carrière dans les médias, j’ai un nouveau projet : être parmi les premiers à se remettre de la SLA, la sclérose latérale amyotrophique, avec une espérance de vie de deux à cinq ans. Je suis en deuxième année.
Je vais bien. Chaque semaine, je lis des articles sur les médicaments cassés. “Le nouveau médicament contre la SLA change la donne“, a déclaré un autre.Le traitement aide certains patients à s’améliorer“, a déclaré un autre.
Cependant, notre système américain de développement de médicaments est lent et inefficace. Sans améliorations systémiques, il faudra 10 ans pour que les médicaments actuels contre la SLA parviennent à des patients comme moi.
Pour les 35 000 Américains atteints de SLA, c’est une condamnation à mort.
Heureusement, il est prévu d’accélérer le système.
ACT signifie ALS, un projet de loi en instance à la Chambre. Ce travail historique a ouvert la voie à de nouveaux traitements pour plus de 700 patients atteints de SLA, dont les résultats sont toujours en attente.
C’est une bonne nouvelle, mais le financement de cet effort – environ 100 millions de dollars par an – ne représente qu’une fraction de ce qui est nécessaire.
Il y a cinq ans, nous avons mis fin à la crise de la COVID en investissant 18 milliards de dollars en quelques mois. Nous avons sauvé des millions de vies grâce à l’opération Warp Speed.
Où est l’opération Warp Speed pour la SLA ?
Il existe plus de 180 sociétés avec plus de 200 médicaments en préparation dans la catégorie SLA, selon DelveInsight, une société d’études de marché pharmaceutique. Presque tous ont soif d’investissements.
Ils sont coincés dans un système qui favorise les grandes sociétés pharmaceutiques, ralentit la croissance et décourage les petits chercheurs. C’est la pire maladie du moment.
Le directeur scientifique d’une petite entreprise de recherche le sait. Il m’a exprimé son mécontentement par écrit, citant 15 des demandes de financement de l’ALS qui ont été rejetées après avoir été examinées par des « dirigeants fondamentalistes ».
Ces personnes – inconnues en dehors de la pharmacie – sont payées par les grandes sociétés pharmaceutiques pour évaluer les nouveaux médicaments en cours de développement, et nous savons depuis des années qu’elles ignorent les médicaments développés par les petites sociétés.
En 2014, un chercheur de l’UC San Francisco a découvert ces leaders d’opinion un penchant pour le bon jugement pour les médicaments développés par Big Pharma. La même année, le Los Angeles Times a rapporté pour leur rôle obscur dans l’épidémie d’opioïdes : même lorsque les voyants sont au rouge, les dirigeants conservateurs font la promotion de la drogue auprès de leurs clients, qui ont fait du mal à 1 adulte sur 3 aux États-Unis.
Études environnementales Résumé en 2021, il indique que les leaders d’opinion offrent « une influence basée sur les idées… plutôt que sur l’innovation et la connaissance ».
Il a fallu beaucoup de temps pour se débarrasser du système problématique. Mettez ces petites entreprises sur un pied d’égalité avec les grandes sociétés pharmaceutiques. Les États-Unis doivent faire ce dont ils sont fiers depuis longtemps : écraser les puissants.
L’administration Trump, malgré tous ses défauts, a son lot d’opportunités. Le célèbre directeur des National Institutes of Health, Jay Bhattacharya, a été félicité pour avoir « encouragé des perspectives différentes ». C’est différent du playbook actuel.
Marty Makary, le commissaire de la Food and Drug Administration (qui est désormais dans les cordes), a déclaré le 18 mars que l’agence passerait rapidement aux pipelines et aux données de synthèse de médicaments humains, en disant : « C’est plus rapide, c’est mieux… c’est mieux de prédire. »
Même si je ne peux pas remercier Makary pour sa direction, je ressens la même chose en lui article d’opinion récent.
L’esprit d’essayer des choses difficiles me fait me sentir à nouveau comme un enfant. À l’époque, que j’attendais la mission Apollo ou la prochaine bataille entre Willie Mays et Sandy Koufax, j’attendais toujours quelque chose.
Mes héros actuels ne sont ni des stars ni des membres de la royauté. Il y a des personnes atteintes de SLA comme moi qui sont prêtes à essayer des médicaments expérimentaux, même s’ils savent qu’il n’y a aucune garantie.
Quand j’ai regardé le Conférence de presse ACT sur la SLA en direct animé par l’un des parrains du projet de loi, j’ai été surpris par Brian Wallach et Dan Tate. Ils vivent avec la SLA depuis neuf ans. Tous deux collectent des fonds pour la recherche sur la SLA.
J’avais envie de crier : “Allez équipe !”
Lors de l’événement, le représentant Morgan Griffith (R-Va.), président du sous-comité de la santé de la Chambre, a déclaré quelque chose qui m’a fait rire : “Nous avons désormais confiance dans les personnes qui ont survécu à la SLA.”
Un autre de mes héros d’enfance, Hank Aaron, a déclaré : “Même si je suis déprimé, triste ou en difficulté en dehors du terrain, ma devise est de continuer à swinguer.”
En tant que pays, continuons à lutter contre la SLA, même si c’est l’une de ces foutues boules courbes.
Kevin J. Morrison est consultant auprès d’organisations à but non lucratif et d’autres organisations publiques et directeur principal de la publication à l’Université de Stanford.
