Un petit combattant de Melbourne appelé “Butterfly Boy” a fait des pas de géant sur le chemin de la guérison après qu’un traitement révolutionnaire lui ait redonné la capacité de marcher.
Il y a à peine quatre mois, Jacob Burmeister ne pouvait plus marcher du tout. La fillette de quatre ans est née avec la maladie génétique de l’épidermolyse bulleuse, qui rend sa peau aussi cassante que les ailes d’un papillon, provoquant des ampoules et des plaies douloureuses qui s’ouvrent au moindre contact.
Regardez la vidéo ci-dessus : Un bébé papillon marche après une thérapie génique innovante
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“Il est né sans peau sur une jambe”, a déclaré son père Nathan Burmeister. “Il y a de la douleur, des démangeaisons et le simple fait d’être mal à l’aise dans sa peau.”
“C’est l’une des choses les plus importantes que j’ai rencontrées au cours de mes 18 années en tant que consultant dans cet hôpital”, a déclaré le Dr Tom Connell du Royal Children’s Hospital.
Mais maintenant, le gel révolutionnaire a un peu changé la vie de Jacob.
“Il délivre la copie manquante de ses gènes à la peau. Et vous attendez que les blessés guérissent au cours des deux à trois prochaines semaines. Et c’est ce que nous avons vu”, a déclaré Connell.
“Il va vivre plus longtemps. Il va marcher. Vous savez, il ne sera pas handicapé”, a déclaré Burmeister.
Le Royal Children’s Hospital a travaillé sans relâche pendant 18 mois pour obtenir une autorisation spéciale pour traiter Jacob, et sa famille s’est appuyée sur plusieurs œuvres caritatives et philanthropes pour couvrir le coût énorme du médicament.
“Cela se chiffre en millions par an. Et c’est pour la vie”, a déclaré Burmeister.
L’utilisation du gel a été approuvée aux États-Unis, en Europe et au Japon, mais reste hors de portée de la plupart des Australiens. Les médecins espèrent que le succès retentissant du traitement de Jacob contribuera à accélérer l’approbation de la TGA.
Environ 1 500 personnes vivent avec l’épidermolyse bulleuse en Australie.
“Nous aimerions que cela soit plus répandu”, a déclaré Connell.
“Et c’est financé par le PBAC”, a déclaré Burmeister.
