WASHINGTON (AP) – A Food and Drug Administration aprovou um medicamento genérico para uma doença cerebral rara na terça-feira, rejeitando sugestões do presidente Donald Trump e de outros funcionários do governo de que o medicamento é uma grande promessa para pessoas com autismo.
A agência disse que aprovou a leucovorina para uso em crianças e adultos com uma condição genética que limita a entrega de ácido fólico – uma forma de vitamina B – ao cérebro. Funcionários da FDA estimam que a doença ultra-rara afeta menos de 1 em um milhão de pessoas nos EUA
Isso representa um grande retrocesso em relação às declarações feitas numa conferência de imprensa na Casa Branca em Setembro, quando Trump e o comissário da FDA, Marty Makary, anunciaram que o medicamento estava a ser revisto para beneficiar pacientes com autismo, alguns dos quais têm uma forma de deficiência de vitaminas no cérebro.
“Podem ser 20, 40, 50% das crianças autistas”, disse Makary numa conferência de imprensa.
O evento na Casa Branca seguiu-se à promessa do secretário de Saúde, Robert F. Kennedy Jr., de que a causa do autismo seria determinada até setembro.
Mas altos funcionários da FDA disseram aos repórteres na segunda-feira que a sua revisão se reduziu às evidências mais fortes que apoiam apenas o uso do medicamento em pacientes com uma mutação rara que afeta os níveis de folato no cérebro.
Funcionários da FDA também apontaram que um estudo que apoiava o uso do medicamento para tratar o autismo foi retirado no início deste ano.
A leucovorina é um metabólito sintético do ácido fólico, necessário para o bom andamento da gravidez e recomendado para mulheres antes da concepção e durante a gravidez. O rótulo atual do medicamento da FDA cobre o uso de leucovorina na redução dos efeitos colaterais de certos medicamentos quimioterápicos e no tratamento de doenças raras do sangue.
Pacientes afetados pela doença abrangida pela aprovação desta terça apresentam distúrbios de movimento, convulsões e outros problemas neurológicos que podem assemelhar-se aos sintomas do autismo.
No entanto, associações profissionais médicas dizem que não está claro se o medicamento ajuda as pessoas com autismo.
A Academia Americana de Pediatria não recomenda o uso rotineiro de leucovorina em crianças com autismo, incluindo aquelas com doença cerebral conhecida como deficiência de folato cerebral. Alguns estudos neste subconjunto de pacientes “sugerem benefícios potenciais”, diz o grupo, mas a investigação provém de estudos de pequena escala.
Questões não resolvidas sobre o medicamento não impedem os médicos norte-americanos de prescrevê-lo.
Um artigo publicado na semana passada no The Lancet descobriu que o número de prescrições de leucovorina para crianças entre os 5 e os 17 anos foi 71% superior ao normal nos três meses imediatamente após a conferência de imprensa de Trump no final de setembro. Famílias de crianças autistas relataram problemas com o preenchimento de receitas nas últimas semanas.
Funcionários da FDA disseram aos repórteres que a agência está permitindo que fabricantes de medicamentos estrangeiros importem o medicamento para aumentar a oferta. O fabricante original do medicamento, GSK, não tem planos de relançar a sua versão do medicamento.
As autoridades de Trump decidiram originalmente revisar o medicamento depois de conversar com um neurologista do Arizona que prescreve o medicamento para pacientes com autismo e dirige uma empresa de educação online focada em tratamentos experimentais.
A teoria por trás do uso da droga é que algumas pessoas com autismo têm anticorpos específicos que bloqueiam a entrada do ácido fólico no cérebro. No entanto, a Autism Science Foundation e outros grupos observam que familiares não autistas de pessoas com a doença têm frequentemente os mesmos anticorpos, sugerindo que não são a causa da doença.
Embora não exista uma causa única para o autismo, a maioria dos pesquisadores afirma que a ciência aponta para fatores genéticos e ambientais.
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