Durante décadas, os avanços médicos avançados seguiram um padrão familiar: a descoberta científica. Promessa Clínica Seguida por alcançar uma ampla gama de pacientes. Se assim for, o tratamento do câncer não é exceção.
A terapia CAR-T é considerada um dos avanços mais poderosos no tratamento moderno do câncer. Para pacientes com câncer de sangue avançado, como a leucemia, que esgotou todas as outras opções, há uma chance de que a doença seja curada por muitos anos. Às vezes pode levar muitos anos. Para doenças com recidiva rápida e sobrevida curta, é administrada uma dose única de CAR-T para alguns pacientes. Pode redefinir as expectativas de “cuidados no final da vida” é “recuperação a longo prazo”.
Durante anos, o potencial único da empresa foi limitado por custos superiores a US$ 300.000 por paciente. e modelos de produção complexos e centralizados em todo o mundo.
No King Faisal Specialist Hospital and Research Center (KFSHRC), decidimos desafiar esta norma. A incidência de leucemia na Arábia Saudita é de aproximadamente 5,9 casos por 100.000 habitantes, o que é aproximadamente 3 vezes a norma global. Esta realidade requer uma abordagem diferente: Porque é que esta terapia não pode ser produzida localmente num padrão seguro, acessível e global?
A resposta é que isso pode e deve ser feito.
Compreendendo as promessas e os obstáculos
A terapia CAR-T é uma forma de medicina personalizada que reprograma as células imunológicas do paciente para reconhecer e atacar o câncer. Depois de retornar ao corpo do paciente, as células modificadas agem como um remédio vivo.
Embora a ciência seja elegante, o processo de produção também é altamente complexo, longo e logisticamente ineficiente. A jornada geralmente começa com o isolamento das células do paciente no local do tratamento. Envie células para engenharia e fabricação. Em seguida, elas são transportadas de volta ao local original para serem reintroduzidas ao paciente. Tudo isso dentro de um prazo limitado e condições precisas de transporte.
Além da logística altamente complexa, existem atualmente menos de 40 instalações GMP que produzem a terapia CAR-T em escala global. A maioria está concentrada na América do Norte e na Europa. Resultando em custos elevados Longo tempo de processamento e acesso desigual
A terapia celular está disponível para pacientes elegíveis. Especialmente aqueles fora da América do Norte e da Europa. Isso geralmente resulta em atrasos no tratamento. Mas o câncer não espera nem um mês.
A pandemia mostrou-nos quão frágil é a cadeia global de abastecimento médico. no tratamento avançado Depender das cadeias de abastecimento não é apenas um risco económico. É humano
Criando autossuficiência com terapia genética
Na KFSHRC, estamos traçando um caminho diferente. Investimos na fabricação local de CAR-T em nosso campus. Combina coleta de células, processamento e controle de qualidade. e tratamento de pacientes Tudo isso no âmbito de uma única instituição.
Ao adotar o processo de desligamento automático, reduzimos os custos em 80%, para aproximadamente US$ 67.000, e reduzimos o tempo de produção para duas semanas. mantendo os mais altos padrões de qualidade internacionais esperados de tratamentos avançados. Pacientes com câncer elegíveis agora podem receber tratamento quando clinicamente disponível. Não quando a produção global e as cadeias de abastecimento assim o ditam. E o custo é cerca de um décimo do custo global.
Estas poupanças fortalecem a sustentabilidade do ecossistema nacional de saúde da Arábia Saudita. Isso permite novos investimentos em diagnóstico precoce, prevenção e futuras pesquisas. Desde 2020, o KFSHRC tratou mais de 200 pacientes com terapia CAR-T produzida no exterior. Nossas novas instalações de 5.000 metros quadrados foram projetadas para produzir 2.400 doses por ano, o que atenderá uma parcela significativa da demanda do país.
Este não é um desempenho teórico. É verdade. Realmente funciona. e já é benéfico para os pacientes
O que isso significa para os pacientes?
O teste final da produção tópica de CAR-T é se ela melhora os resultados dos pacientes. Nossos primeiros resultados clínicos são claros: o primeiro paciente tratado com células CAR-T em casa obteve alívio dos sintomas após tomar uma dose única de 20 milhões de células.
Nosso paciente de 27 anos está inscrito em um ensaio clínico de Fase 1 para leucemia linfoblástica aguda de células B recidivante ou refratária (R/R B-ALL). Ela já havia tentado vários tratamentos, incluindo o CAR-T comercial, e todos terminaram em recaída. Quando não há mais escolha, ela recebeu a terapia Lentigen CD19 CAR-T do KFSHRC vários meses após a infusão. Ela permanece livre do câncer. sem eventos adversos ou toxicidade grave.
Além dos indicadores clínicos, o impacto nos seres humanos também é profundo. Para famílias de pacientes com câncer Menos atrasos no tratamento e tratamentos mais próximos de casa significam mais tempo para passar com seus entes queridos. que é considerado inestimável para pacientes com câncer
O caso da infraestrutura leve
Uma localização bem-sucedida não envolve apenas infraestrutura. É sobre pessoas.
A terapia CAR-T requer uma equipe totalmente integrada. Abrange pesquisa, produção e assuntos regulatórios. e atendimento clínico Reunir todo esse conhecimento sob o mesmo teto torna o aprendizado mais rápido. ciclo de feedback mais estreito e melhoria contínua Mas o desenvolvimento contínuo de talentos e a colaboração internacional continuam importantes. A KFSHRC está cultivando pessoal saudita qualificado em pesquisa translacional, fabricação de CAR-T e entrega clínica por meio de subsídios direcionados e rotações de treinamento internacional. Isto é para garantir que a terapia celular avançada possa ser desenvolvida, fabricada e ampliada na área.
Nossa equipe não replica apenas protocolos de classe mundial. Eles os estão avançando. Os ensaios clínicos realizados na nossa própria população contribuem com dados que podem adaptar os tratamentos CAR-T para uma adoção mais ampla e melhorar a segurança em todo o mundo. Desta forma, a investigação e a produção locais podem fortalecer a ciência global.
Plano para o futuro
O impacto deste modelo estende-se para além da Arábia Saudita. Os custos de fabricação drasticamente reduzidos permitem que a terapia CAR-T faça a transição de uma intervenção de último recurso para um componente sustentável do tratamento de rotina do câncer para pacientes elegíveis em todo o mundo.
Mas a terapia CAR-T para oncologia é apenas o começo. À medida que a terapia celular e genética se expande para tumores sólidos, doenças autoimunes e doenças genéticas raras, a demanda aumentará exponencialmente. Não existe nenhum sistema global que possa satisfazer tais exigências apenas através da produção centralizada.
Centro de produção localizado no hospital Isto é apoiado por regulamentos inteligentes. sistema automático e desenvolvimento de pessoal local Oferece opções escalonáveis Os benefícios da maior flexibilidade no atendimento ao paciente e melhor acesso demonstram isso claramente. Para líderes de saúde Esta não é mais uma ideia experimental. É um modelo comprovado.
Os decisores políticos podem acelerar o progresso através do desenvolvimento de quadros regulamentares que apoiem a produção segura e localizada sem comprometer os padrões. Para líderes do setor e investidores A oportunidade não reside apenas na descoberta. mas também na viabilização de plataformas de produção distribuída que proporcionem retornos económicos e de saúde mensuráveis.
Passando da exceção à expectativa
Na KFSHRC, não localizamos a produção do CAR-T para fazer uma declaração – fazemos isso para resolver um problema. O resultado é um sistema barato. mais responsivo e mais igualitário
A questão que os líderes globais da saúde enfrentam hoje não é se a produção local de CAR-T é viável. Mas mostramos que é esse o caso. Mas será que os modelos ultrapassados continuarão a limitar o acesso aos tratamentos que já existem e são eficazes?
em oncologia O tempo é tudo Quando as ferramentas que salvam vidas estão ao nosso alcance Atraso é decisão A localização da produção do CAR-T nos aproxima de um futuro em que tratamentos inovadores não sejam necessariamente escassos. e onde a inovação coloca os pacientes em primeiro lugar, em todos os lugares.
Dr. Majid Al Healing é membro do Círculo de CEOs da NewsweekÉ uma comunidade executiva de membros somente convidados.
